アルナイラム社は、RNA干渉（RNAi）治療薬研究のリーダーである。RNAiは細胞内で自然に発生する生物学的経路で、遺伝子発現の配列特異的なサイレンシングと制御を行う。アルナイラム社が開発・商業化しているRNAi治療薬には、オンパトロとアムブットラ（hATTRアミロイドーシス治療薬）、ギヴラーリ（急性肝ポルフィリン症治療薬）、オクスルモ（原発性1型高酸素尿症治療薬）などがある。さらに、Leqvio（高コレステロール血症治療薬）およびQfitlia（血友病AまたはB治療薬）は、それぞれアルナイラム社のパートナーであるノバルティス社およびサノフィ社によって商業化されている。また、循環代謝疾患、神経科学、血液学など、さまざまな治療領域で複数の臨床プログラムを実施している。