Crispr Therapeutics社は、Crispr/Cas9に基づく治療薬の開発に重点を置く遺伝子編集会社である。Crispr/Cas9とは、clustered regularly interspaced short palindromic repeats (Crispr) / Crispr-associated protein 9 (Cas9) の略で、ゲノムDNAの特定の配列を正確に改変する画期的な技術である。同社は、遺伝的に定義された疾患の治療にこの技術を使用することに焦点を当てている。Crispr社の最初の承認薬はCasgevyで、バーテックス社との共同開発によるもので、アンメット・メディカル・ニーズの高い鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミアをターゲットとしている。同社は、免疫腫瘍学、心臓血管系、1型糖尿病治療のための幹細胞由来治療など、さまざまな遺伝子編集プログラムを進めている。