イオニス・ファーマシューティカルズ社は、新規薬剤の発見と開発を目的としたアンチセンス技術の開発で業界をリードする企業である。その幅広い臨床および前臨床パイプラインは、心血管疾患、代謝性疾患、神経疾患、希少疾患に重点を置き、さまざまな疾患を対象としている。イオニスとバイオジェンは2016年に脊髄性筋萎縮症の治療薬としてスピンラザを上市し、バイオジェンは2023年にALS治療薬カルソディを上市した。イオニスは、心血管に特化した子会社アクセアを通じて、ATTRアミロイドーシス治療薬Tegsedi（2018年）と心臓病治療薬Waylivra（欧州、2019年）を含む2つの追加治療薬を上市した。イオニスとアストラゼネカは、2024年に多発性神経炎治療薬ワイヌアを発売した。イオニスは、Tryngolza（FCS治療薬）とDawnzera（HAE治療薬）を2025年に初めて単独で上市した。