PTCセラピューティクス・インクは、希少疾患と闘う小児と成人に恩恵をもたらす臨床的に差別化された医薬品を発見、開発、商品化するバイオ医薬品企業である。同社の多様な治療製品ポートフォリオには、複数の市販製品や、探索段階、研究段階、臨床段階など様々な開発段階にある製品候補が含まれ、神経学や代謝に関連する希少疾患の複数の治療領域における新規治療法の開発に注力している。同社は、希少疾患患者に利益をもたらす臨床的に差別化された医薬品の発見、開発、商業化に重点を置くライフサイエンスという1つの事業セグメントで事業を捉え、管理している。