uniQure NVは遺伝子治療企業である。遺伝性疾患やその他の壊滅的な疾患に苦しむ患者のための治療法やプラットフォームを開発している。同社の製品とサービスは血友病、ハンチントン病、心血管疾患に焦点を当てている。同社は、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社との提携により、心血管疾患を対象とした遺伝子治療パイプラインの開発に注力している。同社のプログラムとパイプラインには以下が含まれる：ハンチントン病、側頭葉てんかん（TLE）、ファブリー病、ALS（SOD1）、血友病B、臨床試験、研究プログラム。