バーテックス・ファーマシューティカルズは、重篤な疾患の治療薬として低分子医薬品の創製と開発を行う世界的なバイオテクノロジー企業である。主な医薬品はカリデコ、オルカンビ、シンデコ、トリカフタ／カフトリオ、嚢胞性線維症治療薬アリフトレックで、バーテックスの治療薬は世界的に標準治療となっている。バーテックス社は、βサラセミアと鎌状赤血球症の遺伝子編集治療薬Casgevyと、成人の中等度から重度の急性疼痛の治療薬として承認された非オピオイド鎮痛薬Journavxにより、ポートフォリオを多様化している。さらにバーテックス社は、APOL1を介する腎疾患の低分子阻害剤の評価も行っている。またバーテックス社は、1型糖尿病の機能的治療薬となりうる細胞療法についても研究している。